EP6 如何設計一個有說服力的科學研究 3/24/2024 （下班學研究）

 

3/24/2024 8:00 pm

我們要來聊「如何設計一個有說服力的科學研究」

嗨，大家好！我們要來聊一聊──「如何設計一個有說服力的科學研究」。在三月下旬的週日晚，我將與你分享如何設計出有實證、有力量的科學研究，準備好讓你的研究擲地有聲，好好畢業！

關鍵字： case controlled study, randomized controlled trial, statistical significant, single case research 

大綱

1. 新聞： 每100包豬肉你只檢查3包，你怎麼確定其他97包沒有問題？

2. 常見例子：老張生了個老大是男的，請問他升老二時女生的機率是多少？

3. 極端例子：我與王永慶的平均財富是3000億

4. 微積分統一考試，如何比較兩班的成績

5. 期刊研究：甲班使用遊戲教學法，乙班使用傳統教學法

6. 期刊研究：家中養狗的自閉症孩童較少出現情緒障礙

7. 大型新藥臨床試驗

8. 只有少數個案時如何做研究

講義

1. 新聞案例: 每100包豬肉你只檢查3包，你怎麼確定其他97包沒有問題?

這是一個抽樣檢查的例子。由於檢查每一包豬肉都需要耗費大量人力和資源,我們通常會使用統計抽樣的方法,從整體中隨機抽取一部分樣本進行檢查,然後根據檢查結果推論整體情況。

抽樣檢查的關鍵在於:

1) 抽樣方法是否合理,能真正代表整體

2) 檢查樣本的大小足夠大,能確保結果具有統計顯著性

比如在這個例子中,如果3包樣本是真正隨機抽取的,而且樣本大小經過計算能夠控制抽樣誤差在一定水準以內,那麼如果這3包樣本都合格,我們就有一定的把握推論整體97包也很可能沒有問題。

但如果樣本過小或抽樣方式不當,那麼檢查結果的參考價值就會大大降低。

2. 常見例子:老張生了個老大是男的,請問他升老二時女生的機率是多少?

這是一個典型的概率問題。

如果假設男女生育機率相等,也就是每次生育時男女的概率都是1/2。

那麼已知老大是男生,對於老二是女生這一事件來說,還是1/2的概率。

因為每次生育事件是相互獨立的,前一次結果不會影響下一次結果。

3. 極端例子:我與王永慶的平均財富是3000億

在平均值的計算中,極端值會對最終結果產生巨大影響,這也充分體現了平均值缺乏"抗干擾性"。

比如這個例子中,王永慶財富遠遠高於大多數人,如果單純將他的財富值與其他正常值相加再除,得到的平均值就失去了參考意義。

處理極端值的常見方法是去除極端值、使用中位數等位勢法或者box-plot方法替代平均值。

4. 微積分統一考試,如何比較兩班的成績? 

這需要使用一些描述統計量對兩個班級的考試成績進行描述和比較,比如平均數、標準差、最高分/最低分、中位數等。

此外,也可以進行顯著性檢驗,比如t檢驗或者非參數檢驗,以判斷兩班成績是否存在顯著差異。

當然需要首先對數據進行探索,檢視是否符合這些檢驗的基本假設,同時還要考慮到一些其他因素的干擾,比如兩班學生的基礎是否相當等。

5. 期刊研究:甲班使用遊戲教學法,乙班使用傳統教學法

這是一個對比研究的典型設計。

可以將學生隨機分配到甲乙兩組,一組使用遊戲教學法,另一組使用傳統教學法。然後在教學結束後對兩組進行測試,比較他們的學習效果指標,比如測試分數。

這種設計最大的好處是隨機分組可以最大程度地控制除教學方式之外的其他可能影響結果的因素,從而使得兩組之間的差異主要源於教學方式的區別。這樣對比結果就更有說服力。

也可以設計雙盲等其他複雜的對照方式,但原理都是讓兩組在測試條件上盡可能相當。

6. 期刊研究:家中養狗的自閉症孩童較少出現情緒障礙

這是一個關於自閉症孩童的橫向觀察研究。

研究設計可以這樣:

首先篩選一批有自閉症行為的孩童,調查和記錄他們家庭是否養狗以及孩童是否存在情緒障礙等行為問題。

然後用統計分析方法比較:

1) 養狗和不養狗兩組孩童,情緒障礙發生的比率是否有顯著差異。

2) 控制其他因素的影響,看養狗與否對情緒障礙的發生是否存在獨立影響。

這種橫向研究能發現一些相關聯的因素,但無法確定因果關係,只能作為一個觀察出發點,需要更嚴格的隨機對照試驗來驗證假說。

7. 大型新藥臨床試驗

新藥上市前需要經過嚴格的臨床試驗階段。典型的III期臨床試驗一般設計如下:

1) 入組條件

   嚴格的入組條件,確保受試者具有可比性

2) 隨機分組

   將受試者隨機分為新藥組和安慶劑/對照組 

3) 雙盲

   醫生和受試者均不知道分組情況,避免能源

4) 設置主要終點指標

   比如總生存期、無進展生存期等

5) 大規模多中心

   來自多個中心的大量受試者,增加代表性

6) 嚴格隨訪

   定期隨訪、監測不良反應等

最終將新藥組和對照組的主要終點指標進行統計學比較,看新藥是否顯著優於安慰劑或標準治療,以評價其獲益和風險。

8. 只有少數個案時如何做研究

當樣本量少到一定程度時,很多常規統計分析方法都將失去參考意義。這時可以考慮一些替代的研究方式:

1) 個案研究

   對每一個個案都進行深入詳細的描述性研究,從中發現規律和問題

2) 元分析

   將這些少量個案與其他已有的相關研究個案匯總,進行一個大規模的綜合分析

3) 定性研究

   採用訪談、現場觀察等定性研究方法,獲取豐富的個案信息,對症狀和問題有深入的認識

4) 生物資訊/系統生物學等分析手段

   對已有的分子譜數據、生物標誌物等進行分析整合,挖掘潛在的規律和解釋。

總的來說,當個案少量時,我們需要靈活運用多種研究手段和方法,多管齊下地獲取有價值的信息,盡最大可能回答研究問題。

評估工具

醫學量表、心理學量表、身障量表、社會學問卷(主觀）

Operation log

實證